Aux Etats-Unis, huit enfants souffrant d’un déficit du
système immunitaire sévère ont pu être sauvés grâce à une thérapie génique
utilisant une version synthétisée du VIH.
Une première mondiale. Des chercheurs américains ont utilisé
le VIH dans une thérapie génique afin de traiter huit « bébé
bulle », des nourrissons nés avec un système immunitaire inexistant ou
défaillant. Cette thérapie novatrice combinée à la chimiothérapie a permis de
guérir les bébés. Leur système immunitaire est désormais fonctionnel. La
prouesse est décrite dans la revue New England Journal of medecine.
Les enfants souffrant du syndrome du « bébé bulle »
sont atteints d’une maladie génétique rare caractérisée par l’absence de
cellules immunitaires, ces cellules responsables de la défense de l’organisme
contre les infections. Ils sont contraints de vivre dès leur naissance dans une
chambre stérile, une « bulle ».
La thérapie génique est le seul moyen de reconstituer le
système immunitaire de ces enfants. Jusqu’ici elle nécessitait une greffe de
moelle osseuse provenant d’un donneur familial compatible pour éviter un rejet,
rappelle l’Inserm.
LES BÉBÉS SORTIS DE L’HÔPITAL AU BOUT D’UN MOIS
Dans le cas des huit bébés, les médecins des hôpitaux St.
Jude de Memphis et du Benioff Children de l’Université de Californie ont
utilisé la thérapie génique, une approche qui consiste à introduire un gène
dans les cellules pour soigner une maladie. Les médecins ont collecté la moelle
osseuse des bébés pour en corriger le défaut génétique par la technique de
cellules souches. Le nouveau gène a ensuite inséré au cœur de l’ADN des
cellules de moelle osseuse grâce à une version modifiée du VIH, une version
synthétisée et non infectieuse du virus du Sida. La chimiothérapie a été
combinée à cette thérapie génique pour greffer le système immunitaire sans
risque de rejet.
Et le traitement a fonctionné. La plupart des bébés sont
sortis de l’hôpital en un mois. « Ces patients (…) répondent aux vaccins
et ont un système immunitaire leur permettant de fabriquer toutes les cellules
immunitaires dont ils ont besoin pour se protéger des infections lorsqu’ils
explorent le monde et vivre des vies normales », a déclaré le docteur
Ewelina Mamcarz de St Jude, auteur de l’étude, citée par la BBC.
